Economic evaluation of the introduction of 4CMenB (Bexsero®) in the national vaccine schedule in Spain

Este estudio se realizó en el contexto de trabajo de fin de máster del XXXII Máster de Salud Pública y Gestión Sanitaria de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP). Se agradece a la EASP y a su profesorado, en especial a D. Alberto Fernández, la formación recibida y los consejos para una mejor trayectoria tanto profesional como personal.Introducción: Bexsero® (4CMenB), vacuna contra el meningococo B, fue autorizada en Europa en 2013. En Espana, ˜ a pesar de que el meningococo B es la principal causa de enfermedad meningocócica invasiva (EMI), Bexsero® está recomendada y financiada para pacientes con alto riesgo de EMI pero no de forma sistemática en el calendario vacunal del SNS. Objetivo: Evaluar el coste-utilidad, el impacto epidemiológico y los costes totales de la introducción de 4CMenB para una política vacunal informada en Espana. ˜ Método: Se adaptó para Espana˜ un análisis de coste-utilidad, árbol de decisión probabilístico. Una cohorte de recién nacidos en 2015 fue modelizada con dos posologías mediante dos estrategias: vacunación sistemática con 4CMenB o no vacunación. Los costes se midieron desde la perspectiva del pagador y los beneficios se calcularon en anos ˜ de vida ajustados por calidad (AVAC). Se realizó un análisis de Monte Carlo y se consideraron 32 escenarios para valorar la robustez y la incertidumbre de los resultados. Resultados: Con la pauta 3+1, la vacunación sistemática previno el 54% de los casos y de las muertes, y se estimó una razón de coste-utilidad incremental (RCUI) de 351.389 D /AVAC (intervalo de confianza del 95% [IC95%]: 265.193-538.428). La pauta 2+1 previno el 50% de los casos y de las muertes, con una RCUI de 278.556 D /AVAC (IC95%: 210.285-430.122). Conclusiones: Dada la incidencia actual de enfermedadmeningocócica invasiva enEspana˜ y la información disponible sobre 4CMenB, nuestro modelo indica que la vacunación sistemática no es coste-efectiva con el actual precio. Solo con un precio de 1,45 D para la pauta 3+1 o de 3,37 D para la pauta 2+1 podría ser recomendada basándose en su eficiencia.Introduction: Bexsero® (4CMenB), meningococcal B vaccine, was licensed in Europe in 2013. In Spain, despite MenB being the mostfrequent cause of invasive meningococcal disease (IMD), Bexsero® is recommended and financed for patients at increased risk of IMD but is not financed by the NHS in the routine vaccination schedule. Objective: to evaluate the cost-utility, epidemiological impact, and total costs of the introduction of 4CMenB into the vaccination schedule to help inform vaccine policy in Spain. Method: We adapted a cost-utility analysis, a probabilistic decision-tree, to Spain. A cohort of newborn infants in 2015 was modelled with two dosages, using two different strategies: routine vaccination schedule with 4CMenB and non-vaccination. Costs were measured from a payer perspective and benefits were calculated in quality-adjusted life years (QALYs). A Monte Carlo analysis and 32 scenarios were performed to assess the robustness and the uncertainty of our results. Results: With the 3+1 dosage, routine vaccination prevented 54% of cases and deaths and an incremental cost-utility ratio (ICUR) of 351.389 D /QALY (95% confidence interval [95%CI]: 265,193-538,428) was estimated. The 2+1 dosage prevented 50% of cases and deaths, with an ICUR of 278.556 D /QALY (95%CI: 210,285-430,122). Conclusions: Given the current incidence of invasive meningococcal disease in Spain and the information available from 4CMenB, our model shows that routine vaccination is not cost-effective at the current price. Only with a vaccine price of 1.45 D for the 3+1 schedule or 3.37 D for the 2+1 schedule could it be recommended based on efficiency criteria.Los costes de publicación de este artículo han sido financiados por el Departamento de Ciencias Sociosanitarias, Radiología y Medicina Física de la Facultad de Medicina y Enfermería, Universidad de Córdoba, Córdoba (España)

A multi-stakeholder multicriteria decision analysis for the reimbursement of orphan drugs (FinMHU-MCDA study)

Medicaments orfes; Reemborsament; EspanyaMedicamentos huérfanos; Reembolso; EspañaOrphan drugs; Reimbursement; SpainBackground Patient access to orphan medicinal products (OMPs) is limited and varies between countries, reimbursement decisions on OMPs are complex, and there is a need for more transparent processes to know which criteria should be considered to inform these decisions. This study aimed to determine the most relevant criteria for the reimbursement of OMPs in Spain, from a multi-stakeholder perspective, and using multicriteria decision analysis (MCDA). Methods An MCDA was developed in 3 phases and included 28 stakeholders closely related to the field of rare diseases (6 physicians, 5 hospital pharmacists, 7 health economists, 4 patient representatives and 6 members from national and regional health authorities). Initially [phase A], a bibliographic review was conducted to identify the potential reimbursement criteria. Then, a reduced advisory board (8 members) proposed, selected, and defined the final list of criteria that could be relevant for reimbursement. A discrete choice experiment (DCE) [phase B] was developed to determine the relevance and relative importance weight of such criteria according to the stakeholders’ preferences by choosing between pairs of hypothetical financing scenarios. A multinomial logit model was fitted to analyze the DCE responses. Finally [phase C], the advisory board review the results using a deliberative process. Results Thirteen criteria were selected, related to 4 dimensions: patient population, disease, treatment, and economic evaluation. Nine criteria were deemed relevant for decision-making and associated with a higher relative importance: Health-related quality of life (HRQL) (23.53%), treatment efficacy (14.64%), availability of treatment alternatives (13.51%), disease severity (12.62%), avoided costs (11.21%), age of target population (7.75%), safety (seriousness of adverse events) (4.72%), quality of evidence (3.82%) and size of target population (3.12%). The remaining criteria had a < 3% relative importance: economic burden of disease (2.50%), cost of treatment (1.73%), cost-effectiveness (0.83%) and safety (frequency of adverse events) (0.03%). Conclusion The reimbursement of OMPs in Spain should be determined by its effect on patient’s HRQL, the extent of its therapeutic benefit from efficacy and the availability of other therapeutic options. Furthermore, the severity of the rare disease should also influence the decision along with the potential of the treatment to avoid associated costs.This project was carried out with an unrestricted grant from AELMHU (Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos). AELMHU was not involved in the design of the study and collection, analysis, and interpretation of data and writing the manuscript

Study protocol on Socioeconomic and Geographic Inequalities in CancerIncidence, Mortality and Survival in Spain: Multilevel Population-Base Study:DESOCANES studyKeywords

La incidencia y la mortalidad brindan información sobre la carga de la morbilidad del cáncer y los añoos potenciales de vida perdidos debido al cáncer. Se ha desarrollado el Índice de Privación (IP) como una medida estandarizada para medir la privación socioeconómica en España a nivel de sección censal. Además, se puede combinar la información del IP con variables ecológicas poblacionales y los datos de los Estudios Europeos de Alta Resolución en Cáncer. El objetivo de este estudio es caracterizar las desigualdades socioeconómicas en la incidencia, el exceso de mortalidad, la mortalidad prematura y la supervivencia neta para tres de los cánceres más incidentes (pulmón, colon-recto y mama) en España usando el IP. Este estudio nacional multinivel de base poblacional evaluará el impacto de las desigualdades socioeconómicas. Se usarán el análisis espacial, la modelización multinivel, la supervivencia neta y la evaluación del impacto económico. Los resultados serán útiles para el apoyo a la toma de decisiones y la planificación y la gestión de intervenciones en salud pública destinadas a reducir el impacto de las desigualdades socioeconómicas en el diagnóstico y el pronóstico de los pacientes de cáncer en España.Incidence and mortality provide information on the burden of cancer morbidity and the potential years of life lost due to cancer. The Spanish Deprivation Index (SDI) has been developed as a standardized measure to study socioeconomic deprivation in Spain at the census tract level. In addition, SDI information can becombined with ecological variables at the population level and data from the High-Resolution European Studies in Cancer. The aim of this study is to characterize socioeconomic inequalities in incidence, excess mortality, premature mortality and net survival for three of the most incident cancers (lung, colon-rectum and breast) in Spain using the SDI. This national population-based study will assess the impact of socioeconomic inequalities using a multilevel modelling approach. Spatial analysis, multilevel mode-ling, net survival and economic impact assessment will be used. The results will be useful for supportingdecision-making, planning, and management of public health interventions aimed at reducing the impact of socioeconomic inequalities in the diagnosis and prognosis of cancer patients in Spain

Ensayos sobre políticas de salud pública, regulación económica de medicamentos y evaluación económica

Tesis Univ. Granada. Departamento de Economía Aplicada. Leída el 24 de mayo 201

Evaluación de nuevos medicamentos en Espana˜ y comparación con otros países europeos

The authors wish to thank Félix Lobo, Erica Visintin and AnnaMaria Fontrier for valuable comments.Objective: To compare the use of health technology assessment (HTA) as a tool to support pricing and reimbursement (P&R) of new medicines in Spain with England, Sweden, France and Germany. Method: For each country,the literature is used to identify the purpose and timing ofthe P&R decision,the HTA and decision-making procedures used to generate evidence, and the criteria used to make decisions. Results: Results are presented as a summary of the HTA landscape for P&R of new medicines in each country. Comparisons are made between Spain and other countries regarding the procedure and implementation of HTA. Conclusions: Based on these assessments, we made recommendations for how HTA might develop in Spain with the aim of improving governance and efficiency. Spain has made considerable progress in recent years, but still falls short of international standards in terms of independence of the HTA agencies and decision-making committees from political influence and industrial policy, the setting of prices of medicines in relation to health gain, improve the transparency ofthe process and results ofthe evaluation, and promote the participation of stakeholders. In common with other countries, Spain needs to clarify the role of cost-effectiveness criteria. Further progress needs to be made to coordinate effort across the various agencies, strengthen technical staff, and ensure equitable access to medicines between regions.Objetivo: Comparar el uso de la evaluación de tecnologías sanitarias (ETS) como instrumento para apoyar la fijación de precios y el reembolso de nuevos medicamentos en Espana˜ con otros países europeos como Inglaterra, Suecia, Francia y Alemania. Método: Se realiza una revisión de la literatura para identificar, en cada país, el objetivo y la cronología de la decisión, los procedimientos para realizar la ETS y los criterios para tomar decisiones. Resultados: Se presenta una descripción narrativa de la situación en cada país y una comparación entre Espana˜ y otros países sobre los procedimientos y la implementación de ETS. Conclusiones: Basándose en estas evaluaciones, se propone una serie de recomendaciones para mejorar el proceso. Espana˜ ha avanzado significativamente en ETS en los últimos anos, ˜ pero aún falta garantizar la independencia de las agencias de ETS, eliminar la influencia de la política económica e industrial de los comités de decisiones sanitarias, fijar precios basados en el valor terapéutico, mejorar la transparencia del proceso y de los resultados de las evaluaciones, y por último, aumentar la participación de los grupos de interés. Al igual que en otros países de su entorno, Espana˜ tiene que clarificar el papel de la evaluación económica como criterio de decisión. Hace falta una mejor coordinación entre las diversas agencias que participan en ETS en Espana, ˜ fomentar el personal técnico y monitorizar la equidad de acceso a nuevos medicamentos entre las comunidades autónomas

Economic evaluation of the introduction of 4CMenB (Bexsero®) in the national vaccine schedule in Spain

Introduction Bexsero® (4CMenB), meningococcal B vaccine, was licensed in Europe in 2013. In Spain, despite MenB being the most frequent cause of invasive meningococcal disease (IMD), Bexsero® is recommended and financed for patients at increased risk of IMD but is not financed by the NHS in the routine vaccination schedule. Objective to evaluate the cost-utility, epidemiological impact, and total costs of the introduction of 4CMenB into the vaccination schedule to help inform vaccine policy in Spain. Method We adapted a cost-utility analysis, a probabilistic decision-tree, to Spain. A cohort of new-born infants in 2015 was modelled with two dosages, using two different strategies: routine vaccination schedule with 4CMenB and non-vaccination. Costs were measured from a payer perspective and benefits were calculated in quality-adjusted life years (QALYs). A Monte Carlo analysis and 32 scenarios were performed to assess the robustness and the uncertainty of our results. Results With the 3+1 dosage, routine vaccination prevented 54% of cases and deaths and an incremental cost-utility ratio (ICUR) of 351.389 €/QALY (95% confidence interval [95%CI]: 265,193-538,428) was estimated. The 2+1 dosage prevented 50% of cases and deaths, with an ICUR of 278.556 €/QALY (95%CI: 210,285-430,122). Conclusions Given the current incidence of invasive meningococcal disease in Spain and the information available from 4CMenB, our model shows that routine vaccination is not cost-effective at the current price. Only with a vaccine price of 1.45 € for the 3+1 schedule or 3.37 € for the 2+1 schedule could it be recommended based on efficiency criteria.Los costes de publicación de este artículo han sido financiados por el Departamento de Ciencias Sociosanitarias, Radiología y Medicina Física de la Facultad de Medicina y Enfermería, Universidad de Córdoba, Córdoba (España).YesIntroducción Bexsero® (4CMenB), vacuna contra el meningococo B, fue autorizada en Europa en 2013. En España, a pesar de que el meningococo B es la principal causa de enfermedad meningocócica invasiva (EMI), Bexsero® está recomendada y financiada para pacientes con alto riesgo de EMI pero no de forma sistemática en el calendario vacunal del SNS. Objetivo Evaluar el coste-utilidad, el impacto epidemiológico y los costes totales de la introducción de 4CMenB para una política vacunal informada en España. Método Se adaptó para España un análisis de coste-utilidad, árbol de decisión probabilístico. Una cohorte de recién nacidos en 2015 fue modelizada con dos posologías mediante dos estrategias: vacunación sistemática con 4CMenB o no vacunación. Los costes se midieron desde la perspectiva del pagador y los beneficios se calcularon en años de vida ajustados por calidad (AVAC). Se realizó un análisis de Monte Carlo y se consideraron 32 escenarios para valorar la robustez y la incertidumbre de los resultados. Resultados Con la pauta 3+1, la vacunación sistemática previno el 54% de los casos y de las muertes, y se estimó una razón de coste-utilidad incremental (RCUI) de 351.389 €/AVAC (intervalo de confianza del 95% [IC95%]: 265.193-538.428). La pauta 2+1 previno el 50% de los casos y de las muertes, con una RCUI de 278.556 €/AVAC (IC95%: 210.285-430.122). Conclusiones Dada la incidencia actual de enfermedad meningocócica invasiva en España y la información disponible sobre 4CMenB, nuestro modelo indica que la vacunación sistemática no es coste-efectiva con el actual precio. Solo con un precio de 1,45 € para la pauta 3+1 o de 3,37 € para la pauta 2+1 podría ser recomendada basándose en su eficiencia

Guía para la elaboración de recomendaciones basadas en análisis de decisión multicriterio

Este documento ha sido realizado por la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía en el marco de la financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad para el desarrollo de las actividades del Plan anual de Trabajo de la Red Española de Agencias de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y Prestaciones del SNS, aprobado en el Pleno del Consejo Interterritorial del SNS de 8 de noviembre de 2017 (conforme al Acuerdo del Consejo de Ministros de 1 de diciembre de 2017).YesLa evaluación de tecnologías conlleva un proceso sistemático de investigación mediante el cual se identifica, evalúa, selecciona y sintetiza la información científica disponible sobre la eficacia, seguridad y eficiencia de una tecnología sanitaria en comparación con la intervención de referencia, así como el impacto de uso a nivel económico, organizacional, ético y social. El Análisis de Decisión Multicriterio (en adelante ADMC o MCDA, del inglés: MultiCriteria Decision Analysis) es un conjunto de métodos que, de manera explícita y sistemática, permite tener en cuenta criterios adicionales. Esto permite desarrollar un proceso de toma de decisiones con una perspectiva más holística, haciendo explícitos los valores o dimensiones y su importancia relativa en este proceso

Controversial Issues in Economic Evaluation (III): health Care Interventions in Special Situations

English Abstract; Journal Article;The development of the economic evaluation of health care interventions has become a support tool in making decisions on pricing and reimbursement of new health interventions. The increasingly extensive application of these techniques has led to the identification of particular situations in which, for various reasons, it may be reasonable to take into account special considerations when applying the general principles of economic evaluation. In this article, which closes a series of three, we will discuss, using the Metaplan technique, about the economic evaluation of health interventions in special situations such as rare diseases and end of life treatments, as well as consideration of externalities in assessments, finally pointing out some research areas to solve the main problems identified in these fields.El proyecto Key4Value ha sido financiado por Novartis FarmacéuticaYesEl desarrollo de la evaluación económica de intervenciones sanitarias se ha convertido en una herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública y fijación de precios de nuevas intervenciones sanitarias. La aplicación cada vez más extensiva de estas técnicas ha llevado a la identificación de situaciones particulares en las que, por diversas razones, podría ser razonable tener en cuenta consideraciones especiales a la hora de aplicar los principios generales de evaluación. En este artículo, que cierra una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre la evaluación económica en tres situaciones especiales: las enfermedades raras y los tratamientos al final de la vida, así como la consideración de las externalidades en las evaluaciones, apuntando finalmente algunas líneas de investigación futuras para resolver los principales problemas identificados en estos ámbitos

Cuestiones controvertidas en evaluación económica (III). Intervenciones sanitarias en tres situaciones especiales: enfermedades raras, tratamientos al final de la vida y externalidades en las evaluaciones

The development of the economic evaluation of health care interventions has become a support tool in making decisions on pricing and reimbursement of new health interventions. The increasingly extensive application of these techniques has led to the identification of particular situations in which, for various reasons, it may be reasonable to take into account special considerations when applying the general principles of economic evaluation. In this article, which closes a series of three, we will discuss, using the Metaplan technique, about the economic evaluation of health interventions in special situations such as rare diseases and end of life treatments, as well as consideration of externalities in assessments, finally pointing out some research areas to solve the main problems identified in these fields.El desarrollo de la evaluación económica de intervenciones sanitarias se ha convertido en una herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública y fijación de precios de nuevas intervenciones sanitarias. La aplicación cada vez más extensiva de estas técnicas ha llevado a la identificación de situaciones particulares en las que, por diversas razones, podría ser razonable tener en cuenta consideraciones especiales a la hora de aplicar los principios generales de evaluación. En este artículo, que cierra una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre la evaluación económica en tres situaciones especiales: las enfermedades raras y los tratamientos al final de la vida, así como la consideración de las externalidades en las evaluaciones, apuntando finalmente algunas líneas de investigación futuras para resolver los principales problemas identificados en estos ámbitos